试验发现降低脑压的新药可治疗致盲性IIH头痛

申屠星萍
导读 一项新的试验发现,患有被称为特发性颅内高压(IIH) 的致盲头痛患者可以使用用于 2 型糖尿病的可注射肽进行治疗。该研究发表在Brain杂志...

一项新的试验发现,患有被称为特发性颅内高压(IIH) 的“致盲”头痛患者可以使用用于 2 型糖尿病的可注射肽进行治疗。

该研究发表在Brain杂志上,今天报告了一种名为艾塞那肽(一种 GLP-1 受体激动剂)的药物作为 IIH 潜在治疗药物的二期试验。

由伯明翰大学和伯明翰大学医院的一组神经学家领导的 IIH 压力试验发现,对于接受常规注射药物(目前已批准用于 2 型糖尿病)的 7 名患者,导致压力下降短期(2.5 小时和 24 小时)和长期(12 周)测量期间的大脑。

该试验还发现,在参加者参加的 12 周内,头痛的次数显着减少,与基线相比,每月头痛的天数平均减少 7.7 天,而安慰剂组仅减少 1.5 天。

亚历克斯·辛克莱 (Alex Sinclair) 是伯明翰大学代谢与系统研究所的神经学教授、伯明翰大学医院 NHS 基金会信托基金的名誉神经病学家顾问以及该研究的首席研究员。Alex Sinclair 教授说:

“这是针对罕见且使人衰弱的 IIH 病症的一项重大试验,IIH 可能导致人们(通常是女性)失明并每天遭受致残性头痛。目前没有治疗 IIH 的许可药物,因此这一结果是 IIH 患者向前迈出的重要一步。

“我们很高兴地看到,第二阶段试验导致我们的治疗组立即和 12 周后的脑压降低,并且在整个 12 周期间头痛天数减少了近 8 天,并且所有女性都能够继续治疗自始至终几乎没有不良影响。我们现在希望看到一个更大的艾塞那肽试验,以真正减轻世界上许多患有 IIH 的人的压力。”

手臂注射用于 IIH 治疗

特发性颅内高压 (IIH) 是一种使人虚弱的疾病,会增加大脑压力,并可能导致慢性头痛,甚至永久性视力丧失。这种疾病通常会使患者的生活质量下降,主要影响 25 至 36 岁的女性,体重增加是发生 IIH 和疾病复发的主要危险因素。

IIH 的发病率曾经被认为是罕见的,但现在随着全球肥胖率的上升而急剧上升,并且在过去 10 年中发病率上升了 350%。目前没有许可的药物选择,现有的标签外使用的药物会因麻烦的副作用而变得复杂。

一个关键的发现是药物的快速作用,结果表明服用药物后两个半小时内脑压显着降低。如果不及时治疗,这种快速起效对于可能导致快速失明的疾病至关重要。

伯明翰大学神经病学讲师、该论文的第一作者 James Mitchell 博士说:

“这项临床试验的结果为寻找 IIH 的临床治疗方法打了一针强心针。虽然我们需要做进一步的试验才能在未来为患者提供这种治疗方法,但我们对这项试验的显着结果感到鼓舞,这些结果对治疗组的患者产生了真正的影响,而且这种治疗可能被证明与其他病症相关导致脑压升高。”

在这项研究中,药物每天两次注射到皮下组织中。为了减少未来频繁注射的需要,伯明翰大学初创公司 Invex Therapeutics 将试用每周一次的名为 Presendin 的皮下注射剂。

患者慈善机构 IIH UK 的 Shelly Williamson 说:

“这是如此令人兴奋的进展。新的药物选择对 IIH 至关重要,这项试验为数百万患有这种疾病的患者带来了希望。我们非常期待接下来的步骤,并期待看到该药物在两项大型 3 期临床试验中进行测试。”

IIH Advance 是一项在英国开展的针对青少年的 3 期临床试验,由伯明翰大学赞助,IIH Evolve正在国际成人中开展,由 Invex Therapeutics 赞助。最终目的是获得足够的证据,以便该药物在未来获得许可用于 IIH 患者。

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